¡Su información es poderosa! Su participación en estudios de investigación clínica como Enroll-HD nos ayudará a comprender mejor la EH, a mejorar el estándar de atención para los pacientes con EH y, de manera fundamental, a acelerar el desarrollo de tratamientos efectivos para la EH.

Al participar en este tipo de estudios, descubrirá más sobre la EH y se familiarizará con algunos de los tipos de evaluaciones que se utilizan comúnmente en los ensayos clínicos. Al participar en Enroll-HD, también puede optar por ser invitado a participar en otros estudios de investigación de la EH y ensayos de nuevos medicamentos que se están llevando a cabo cerca de su lugar de residencia.

Muchas personas involucradas en la investigación médica afirman que les hace sentirse empoderados, con la sensación de que al hacer algo para defenderse recuperan cierto control sobre su enfermedad.

Cualquiera que quiera participar en cualquier estudio médico debe primero leer y firmar un formulario de consentimiento que detalla por qué se realiza el estudio, qué implica y cómo se protege la privacidad.

El objetivo es proteger los derechos y la privacidad de los participantes, brindar información sobre el estudio y garantizar que la decisión de cada voluntario se tome por su propia voluntad; es un proceso diseñado para informarle para que pueda tomar la decisión correcta para usted. y, si decide participar, su consentimiento para hacerlo quedará registrado.

"Es realmente importante que la gente conozca sus derechos", dice Jamie Levey, directora de operaciones de la Red Europea de la Enfermedad de Huntington y miembro de la familia de la EH que participa en la investigación. "Todo esto requiere muchas explicaciones", añade, "hay que mantenerlo simple, pero eso no significa necesariamente que sea más corto".

El consentimiento informado es esencial para prevenir el tipo de explotación que a veces ha ocurrido en el pasado; es una forma de garantizar que se sigan de cerca las estrictas leyes y directrices de investigación ética actualmente vigentes.

No existe una única autoridad mundial que dicte qué debe incluir un formulario de consentimiento informado, cada región o nación tiene regulaciones diferentes. En Estados Unidos, cada universidad, hospital o instituto de investigación también tiene su propio comité, llamado junta de revisión institucional (IRB). Cada IRB puede tener sus propios requisitos sobre lo que incluye. La redacción exacta del formulario de consentimiento informado para Enroll-HD, por ejemplo, debe negociarse con docenas de IRB diferentes sólo en Estados Unidos.

Para Enroll-HD, el formulario es largo porque la terminología técnica se explica en un lenguaje más sencillo. Describe los exámenes físicos y mentales que forman parte del estudio y enfatiza que la participación es voluntaria y que cualquiera puede abandonar el estudio en cualquier momento. También le brinda la opción de ser contactado para futuros ensayos de medicamentos u otros tipos de estudios.

Comuníquese con el sitio de estudio más cercano y hable con el personal allí, ellos podrán responder sus preguntas.

Para que la mayor cantidad posible de científicos trabajen en la EH, CHDI pone los datos de los estudios de investigación a disposición de investigadores verificados de todo el mundo y, al mismo tiempo, protege la privacidad de los participantes del estudio.

Cuando se une a un estudio, su nombre no se ingresa en la base de datos del estudio. En cambio, su información está asociada con un identificador que es exclusivo para usted. Solo una cantidad muy limitada de personas puede ver su nombre, incluidas las personas en el sitio clínico que visita y una pequeña cantidad de personal del estudio designado que monitorea la calidad de los datos recopilados. Las muestras de sangre se protegen de manera similar ya que se transfieren al depósito de almacenamiento.

Los datos recopilados dentro de un estudio se ingresan en una base de datos que incluye solo información del estudio expresamente consentida en el formulario de consentimiento informado. Además, antes de compartir cualquier conjunto de datos del estudio con los investigadores, se eliminan varios factores que podrían usarse para identificar a los participantes, como la fecha de nacimiento, el nombre del sitio y la fecha de la visita. Luego, un equipo estadístico analiza la información restante, como la duración de las repeticiones CAG y el sexo, y calcula el riesgo de identificación para garantizar que sea extremadamente bajo.

Cualquier investigador que desee utilizar datos del estudio o muestras biológicas debe primero firmar un acuerdo legal en el que se asegure por ley no utilizar los datos o las muestras biológicas para volver a identificar a ningún participante.

Los datos y las muestras biológicas se distribuyen en estricto cumplimiento de las leyes internacionales de protección de datos (Reglamento General de Protección de Datos, GDPR en la UE y el Reino Unido, y Ley de Responsabilidad y Portabilidad del Seguro Médico, HIPAA en los EE. UU.) y los investigadores deben usar y almacenar los datos en de manera segura y confidencial.

CHDI tiene como objetivo poner los datos de los estudios de investigación de la EH a disposición de investigadores y científicos verificados de todo el mundo; Más investigadores que trabajen con estos datos y muestras biológicas aumentan las posibilidades de que se logren avances interesantes.

Para acceder a los datos del estudio o a las muestras biológicas, se debe verificar que un investigador trabaja en una organización de investigación reconocida. Además, deben firmar acuerdos legales específicos que garanticen que seguirán estándares legales y éticos de investigación y mantendrán toda la información confidencial. Consulte 'Cómo se protege mi privacidad' más arriba para obtener más información sobre la privacidad de los datos.

No todo el mundo utiliza estos términos de la misma manera, pero una ensayo clínico Por lo general, prueba un nuevo medicamento u otra terapia/intervención (p. ej., ejercicio) para ver si es seguro y/o si puede mejorar los síntomas o retardar la progresión de la enfermedad. Por lo general, se organiza un ensayo clínico para que algunos participantes reciban el fármaco experimental, otros reciban una forma inactiva (placebo) y ambos grupos son monitoreados a lo largo del tiempo para ver cuál funciona mejor. Por lo general, los individuos son asignados al azar para estar en uno de estos grupos y el estudio es ciego, lo que significa que ni los investigadores ni los participantes saben quién recibió qué (fármaco activo o placebo).

Los estudios observacionales como el Enroll-HD no están diseñados para probar tratamientos; observan a las personas a lo largo del tiempo en entornos normales y bajo su rutina de atención clínica normal. Los estudios observacionales toman muchas mediciones relacionadas con la enfermedad, factores del estilo de vida, atención clínica actual, etc. Los estudios observacionales de la EH nos brindan información muy útil sobre cómo cambia la enfermedad en los individuos a lo largo del tiempo y pueden brindarnos nuevos conocimientos sobre la EH, tales cómo ciertos factores pueden afectar la aparición de los síntomas o la rapidez con la que progresa la enfermedad.

Cuando se registra en Enroll-HD, tiene la opción de ser contactado por el personal de su centro local si comienza un ensayo adecuado cerca de usted que esté buscando participantes como usted.

También puede buscar todas las oportunidades de investigación actuales en los EE. UU. en el Buscador de pruebas HD o en Ensayosclinicos.gov.