Le tue informazioni sono potenti! Il vostro coinvolgimento in studi di ricerca clinica come Enroll-HD ci aiuterà a comprendere meglio la MH, a migliorare lo standard di cura per i pazienti con MH e, cosa fondamentale, ad accelerare lo sviluppo di trattamenti efficaci per la MH.

Prendendo parte a questi tipi di studi, scoprirai di più sulla MH e acquisirai familiarità con alcuni dei tipi di valutazioni comunemente utilizzati negli studi clinici. Partecipando a Enroll-HD puoi anche scegliere di essere invitato a partecipare ad altri studi di ricerca sulla MH e a nuovi test farmacologici che si stanno svolgendo vicino a dove vivi.

Molte persone coinvolte nella ricerca medica riferiscono di sentirsi potenziati, con la sensazione che facendo qualcosa per combattere si riacquista un certo controllo sulla propria malattia.

Chiunque voglia partecipare a uno studio medico deve prima leggere e firmare un modulo di consenso che spiega perché viene condotto lo studio, cosa comporta e come viene tutelata la privacy.

L'obiettivo è proteggere i diritti e la privacy dei partecipanti, fornire informazioni sullo studio e garantire che la decisione di ciascun volontario venga presa di sua spontanea volontà: è un processo progettato per informarti in modo che tu possa prendere la decisione giusta per te, e, se decidi di partecipare, il tuo consenso sarà registrato.

"È davvero importante che le persone conoscano i propri diritti", afferma Jamie Levey, direttore operativo della Rete europea per la malattia di Huntington e membro di una famiglia MH, essa stessa partecipante allo studio. "Tutto questo richiede molte spiegazioni", aggiunge, "vogliamo che sia semplice, ma ciò non significa necessariamente più breve."

Il consenso informato è essenziale per prevenire il tipo di sfruttamento che a volte si è verificato in passato; è un modo per garantire che le rigide leggi e linee guida sulla ricerca etica attualmente in vigore siano seguite attentamente.

Non esiste un’unica autorità mondiale che stabilisca cosa deve includere un modulo di consenso informato, ogni regione o nazione ha normative diverse. Negli Stati Uniti, ogni università, ospedale o istituto di ricerca ha anche un proprio comitato, chiamato comitato di revisione istituzionale (IRB). Ogni IRB può avere i propri requisiti per ciò che è incluso. L’esatta formulazione del modulo di consenso informato per Enroll-HD, ad esempio, deve essere negoziata con dozzine di diversi IRB solo negli Stati Uniti.

Per Enroll-HD la forma è lunga perché la terminologia tecnica è spiegata in un linguaggio più semplice. Descrive gli esami mentali e fisici che fanno parte dello studio e sottolinea che la partecipazione è volontaria e che chiunque può abbandonare lo studio in qualsiasi momento. Ti dà anche la possibilità di essere contattato per futuri studi farmacologici o altri tipi di studi.

Rivolgiti al centro dello studio più vicino e parla con il personale che sarà in grado di rispondere alle tue domande.

Per far lavorare il maggior numero possibile di scienziati sulla MH, CHDI rende disponibili i dati degli studi di ricerca a ricercatori verificati in tutto il mondo, proteggendo al contempo la privacy dei partecipanti allo studio.

Quando ti iscrivi a uno studio, il tuo nome non viene inserito nel database dello studio. Invece, le tue informazioni sono associate a un identificatore univoco per te. Solo un numero molto limitato di persone può vedere il tuo nome, comprese le persone presenti nel sito clinico che visiti e un numero limitato di personale dello studio designato che monitora la qualità dei dati raccolti. I campioni di sangue sono protetti in modo simile mentre vengono trasferiti nell'archivio di conservazione.

I dati raccolti nell'ambito di uno studio vengono inseriti in un database che include solo le informazioni sullo studio esplicitamente acconsentite nel modulo di consenso informato. Inoltre, prima che qualsiasi set di dati di studio venga condiviso con i ricercatori, vengono rimossi diversi fattori che potrebbero essere utilizzati per identificare i partecipanti, come la data di nascita, il nome del sito e la data di visita. Un team statistico esamina quindi le informazioni rimanenti, come la lunghezza della ripetizione CAG e il sesso, e calcola il rischio di identificazione per garantire che sia estremamente basso.

Qualsiasi ricercatore che desideri utilizzare dati di studio o campioni biologici deve prima firmare un accordo legale in cui garantisce per legge di non utilizzare i dati o i campioni biologici per identificare nuovamente i partecipanti.

Dati e campioni biologici vengono distribuiti nel rigoroso rispetto delle leggi internazionali sulla protezione dei dati (Regolamento generale sulla protezione dei dati, GDPR nell'UE e nel Regno Unito e Health Insurance Portability and Accountability Act, HIPAA negli Stati Uniti) e i ricercatori sono tenuti a utilizzare e archiviare i dati in modo sicuro e confidenziale.

CHDI mira a rendere i dati degli studi di ricerca sulla MH disponibili a ricercatori e scienziati verificati in tutto il mondo; un numero maggiore di ricercatori che lavorano con questi dati e campioni biologici aumenta la possibilità che vengano compiuti progressi entusiasmanti.

Per accedere ai dati dello studio o ai campioni biologici, è necessario verificare che un ricercatore lavori presso un organismo di ricerca riconosciuto. Sono inoltre tenuti a firmare specifici accordi legali assicurando che seguiranno standard legali ed etici di ricerca e manterranno tutte le informazioni riservate. Consulta la sezione "Come viene protetta la mia privacy" qui sopra per ulteriori informazioni sulla privacy dei dati.

Non tutti usano questi termini allo stesso modo, ma a studio clinico solitamente testa un nuovo farmaco o un'altra terapia/intervento (p. es., esercizio fisico) per vedere se è sicuro e/o se può migliorare i sintomi o rallentare la progressione della malattia. Di solito, una sperimentazione clinica viene impostata in modo che alcuni partecipanti ricevano il farmaco sperimentale, altri ricevano una forma inattiva (placebo) ed entrambi i gruppi vengono monitorati nel tempo per vedere quale funziona meglio. Gli individui vengono generalmente randomizzati per essere in uno di questi gruppi e lo studio è in cieco, il che significa che né i ricercatori né i partecipanti sanno chi ha ricevuto cosa (farmaco attivo o placebo).

Studi osservazionali come Enroll-HD non sono progettati per testare i trattamenti; osservano le persone nel tempo in contesti normali e durante la loro normale routine di assistenza clinica. Gli studi osservazionali effettuano numerose misurazioni relative alla malattia, ai fattori legati allo stile di vita, all’attuale assistenza clinica e così via. Gli studi osservazionali sulla MH ci forniscono informazioni molto utili su come la malattia cambia negli individui nel corso del tempo e possono darci nuove intuizioni sulla MH, ad esempio come determinati fattori possono influenzare la comparsa dei sintomi o la velocità con cui progredisce la malattia.

Quando ti iscrivi a Enroll-HD, puoi scegliere di essere contattato dal personale della tua sede locale se vicino a te inizia uno studio clinico adatto che sta cercando partecipanti come te.

Puoi anche cercare tutte le attuali opportunità di ricerca negli Stati Uniti su Trialfinder HD o su Clinicaltrials.gov.