Enroll-HD ist nicht nur eine klinische Beobachtungsstudie (die darauf abzielt, zu untersuchen, wie die Huntington-Krankheit beim Menschen auftritt, und es werden keine Medikamente getestet), sondern auch eine klinische Forschungsplattform; Das bedeutet, dass auch kleinere klinische Studien, die sich mit bestimmten Aspekten der Huntington-Krankheit bei Menschen befassen, mit Enroll-HD verbunden sind. Diese Studien nutzen oft dieselben klinischen Standorte und rekrutieren Personen, die bereits an Enroll-HD teilnehmen. Bei diesen Studien geht es möglicherweise um die Erforschung von Faktoren, die die Gesundheit von Menschen mit der Huntington-Krankheit beeinflussen, oder um die Erforschung einer besseren Möglichkeit, die durch die Krankheit verursachten Veränderungen zu messen, oder um die Sammlung äußerst wertvoller Forschungsressourcen wie Liquor, die uns ein klareres Bild davon geben können, was in einem von der HK betroffenen Gehirn passiert. Wenn Sie sich für Enroll-HD anmelden, können Sie sich dafür entscheiden, von Ihren Mitarbeitern vor Ort kontaktiert zu werden, falls geeignete Forschungsmöglichkeiten wie diese verfügbar werden, die nach Freiwilligen wie Ihnen suchen.

Möglicherweise haben Sie auch die Möglichkeit, an einer klinischen Studie teilzunehmen, in der normalerweise neuartige Medikamente getestet werden, um festzustellen, ob sie eine Krankheit bei Menschen verhindern oder behandeln können. Sie werden manchmal als „interventionelle“ Studien bezeichnet, was bedeutet, dass es sich bei dem getesteten Medikament um einen medizinischen Eingriff handelt. (Diese interventionellen Studien unterscheiden sich von „Beobachtungsstudien“ wie Enroll-HD, bei denen untersucht werden soll, wie die Huntington-Krankheit beim Menschen auftritt, und bei denen keine Medikamente getestet werden.)

Wenn ein Pharma- oder Biotechnologieunternehmen ein neues Huntington-Medikament hat, das klinische Tests an Menschen erfordert, wendet es sich normalerweise an Enroll-HD, um herauszufinden, welche klinischen Standorte auf der ganzen Welt für seine Studie am besten geeignet sind. Ein Teil dieses Prozesses besteht darin, dass die Forscher an jedem klinischen Standort die Enroll-HD-Datenbank nach Personen durchsuchen, die bereits erklärt haben, dass sie bereit sind, bezüglich klinischer Studien kontaktiert zu werden. Wenn Sie in Ihrem Einwilligungsformular der Kontaktaufnahme zugestimmt haben und über die richtigen Merkmale für die Studie verfügen (die bei jeder Studie unterschiedlich sein werden), wird Ihr Neurologe oder eine andere Person am Standort, an dem Sie behandelt werden, mit Ihnen Kontakt aufnehmen, um festzustellen, ob Sie Interesse haben mitzumachen. Niemand außerhalb Ihres örtlichen klinischen Standorts, an dem Sie Ihre Enroll-HD-Besuche durchführen, kann identifizierende Informationen wie Ihren Namen, Ihre Adresse oder Ihr Geburtsdatum sehen.

Ob Sie sich bereit erklären an einer Studie teilzunehmen, liegt ganz bei Ihnen und ist immer Ihre Entscheidung. Wie auch immer Sie sich entscheiden, es wird sich nicht auf Ihre Pflege auswirken – Sie können weiterhin Teil von Enroll-HD sein, auch wenn Sie nicht an anderen Studien oder Studien teilnehmen möchten.

Eine klinische Studie ist die Goldstandardmethode, um systematisch zu testen, ob ein neues Medikament den Menschen einen klinischen Nutzen bringen kann, das heißt, ob das neue Medikament eine Krankheit bei Menschen verhindern oder behandeln kann. Sie werden manchmal als „interventionelle“ Studien bezeichnet, was bedeutet, dass es sich bei dem getesteten Medikament um einen medizinischen Eingriff handelt. (Diese interventionellen Studien unterscheiden sich von „Beobachtungsstudien“ wie Enroll-HD, bei denen untersucht werden soll, wie die Huntington-Krankheit beim Menschen auftritt, und bei denen keine Medikamente getestet werden.) In klinischen Studien werden häufig Medikamente getestet, aber auch andere Arten von Behandlungen (z. B. Trainings- und Physiotherapieprogramme oder chirurgische Eingriffe wie die Tiefenhirnstimulation) können auf diese Weise getestet werden.

Unabhängig davon, wie gut ein neues Medikament (oder sogar ein bereits für eine andere Krankheit zugelassenes Medikament) in Tiermodellen für Krankheiten zu wirken scheint, muss dieses Medikament an einer großen Gruppe von Menschen getestet werden, um zu testen, ob es auch beim Menschen wirkt und welche Nebenwirkungen es verursachen könnte. Da Menschen und Tiermodelle sehr unterschiedlich sind, werden die meisten potenziellen neuen Medikamente, die in klinischen Studien getestet werden, aus verschiedenen Gründen nicht zugelassen. Doch unabhängig vom Ergebnis einer Studie ist das, was wir aus diesen Versuchen am Menschen lernen, oft äußerst wichtig für die nächste Runde der Arzneimittelentwicklung.

Der Hauptgrund dafür, dass klinische Studien oft langsamer ablaufen, als Patienten und Familien es sich wünschen, ist, dass die Sicherheit absolut oberste Priorität hat und zahlreiche Vorschriften vorhanden sind, um sicherzustellen, dass alles Mögliche getan wird, damit die Forschungsteilnehmer nicht geschädigt werden. Das bedeutet aus gutem Grund Berge an Papierkram, um zu überprüfen, ob die Dinge ordnungsgemäß und im Rahmen der streng durchgesetzten Regeln und Vorschriften erledigt werden.

Ein weiterer Grund ist die Rekrutierung; Es ist oft schwierig und zeitaufwändig, genügend Menschen im „richtigen“ Stadium ihrer Krankheit zu finden, die bereit sind, freiwillig an einer bestimmten klinischen Studie teilzunehmen, insbesondere bei seltenen Krankheiten wie der Huntington-Krankheit.

Alle in den USA und Europa durchgeführten klinischen Studien (einschließlich Studien mit klinischen Standorten in anderen Teilen der Welt) müssen entweder von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) oder beiden genehmigt werden. Ebenso werden fast alle klinischen Studien von lokalen Institutional Review Boards (IRBs) überwacht, denen Ärzte und Wissenschaftler sowie Gemeindemitglieder angehören. Alle Studien sind mit einem gewissen Risiko verbunden, das liegt in der Natur der Forschung, aber die IRBs überprüfen das Protokoll, das festlegt, wie die Studie durchgeführt wird, um sicherzustellen, dass die Risiken angemessen und im Verhältnis zum potenziellen Nutzen stehen. Wenn Sie sich entscheiden, freiwillig an einer klinischen Studie teilzunehmen, werden in der Einverständniserklärung, die Sie vor Beginn unterzeichnen, die potenziellen Risiken und Vorteile klar dargelegt. Sie sollten diese und alle anderen Fragen mit Ihrem Arzt und anderen medizinischen Fachkräften besprechen.

Nicht unbedingt. Die meisten Studien beinhalten keine vollständige medizinische Versorgung – Sie werden trotzdem zu Ihren Hausärzten gehen. Auch wenn das getestete Medikament manchmal eine echte Verbesserung gegenüber aktuellen Alternativen darstellt, kann es sich herausstellen, dass es nicht sehr wirksam ist oder Nebenwirkungen verursacht.

Sie sollten herausfinden, ob bei Ihnen eine Umstellung Ihrer aktuellen Medikamente erforderlich ist und wer für Ihre Gesundheitsversorgung verantwortlich ist. Es ist gut, zu Beginn zu wissen, wie lange die Studie voraussichtlich dauern wird, obwohl Sie jederzeit und aus beliebigen Gründen das Recht haben, von jeder Studie oder Studie zurückzutreten.

Sie fragen sich vielleicht, warum das Forschungsteam glaubt, dass diese Behandlung wirksam sein wird, oder ob sie bereits untersucht wurde. Eine weitere gute Frage könnte sein: Wenn das experimentelle Arzneimittel bei Ihnen funktioniert, können Sie es dann nach Abschluss der Studie weiterhin erhalten?

Die US National Institutes of Health verfügen über umfassendere Listen mit Fragen, die Sie möglicherweise stellen möchten (Klinische NIH-Studien; NIH Clinical Trials und Sie). Der UK Medical Research Council bietet auch weitere Informationen zu klinischen Studien.