Neue Erkenntnisse über intermediäre CAG-Wiederholungen: Kartierung des Expansionskontinuums
Warum entwickeln manche Menschen mit intermediären CAG-Repeats, einer genetischen “Grauzone” bei der Huntington-Krankheit, neurologische Symptome, während andere keine entwickeln? Dieser Artikel beschreibt eine aktuelle Studie, die dieser Frage nachging, indem sie nach somatischer Expansion, also winzigen Veränderungen der DNA, bei Individuen mit unterschiedlichen CAG-Repeat-Längen suchte. Mithilfe hochempfindlicher Forschungstechnologie […]
UniQure und die FDA sind sich beim Zulassungsverfahren für AMT-130 nicht mehr einig.
In einer sehr kurzen Pressemitteilung von uniQure vom 3. November 2025 erfuhren wir, dass das Unternehmen die Zusammenarbeit mit der FDA bei der Weiterentwicklung seines Medikaments AMT-130 eingestellt hat. Erst vor wenigen Wochen hatten positive Nachrichten aus den laufenden klinischen Studien weltweit für Furore gesorgt. Ziel des Unternehmens war es, diese Daten zu nutzen, um […]
Oktober 2025: Dieser Monat in der Huntington-Forschung
Dieser Monat brachte neue Erkenntnisse in den Bereichen Biomarker, Grundlagenforschung und Community-Netzwerke. Insbesondere wurde deutlich, wie DNA-Reparaturstrategien in den Fokus rücken, wie diagnostische Lücken quantifiziert werden und wie der jährliche Huntington-Krankheits-Kongress 2025 die Vernetzung innerhalb des Fachgebiets vertieft hat. Zusammengenommen verdeutlichen diese Entwicklungen, wie weit die Huntington-Forschung bereits fortgeschritten ist.
Eine Karte durch die Zeit: Die Huntington-Krankheit von Geburt an im Gehirn verfolgen
Eine neue Studie an Mausmodellen zeigt, wie die Huntington-Krankheit (HK) die Gehirnentwicklung im Laufe der Zeit beeinträchtigt, lange bevor Symptome auftreten. Mithilfe fortschrittlicher Sequenzierungsmethoden und der räumlichen Transkriptomik, einer Technik zur Kartierung der Genaktivierung im Gehirn, entdeckten Forscher frühe Warnzeichen, die erklären könnten, warum manche Gehirnzellen anfälliger sind.
Zusätzliche Klarheit: Was wir 4 Wochen nach den uniQure-Nachrichten wissen
Die letzten vier Wochen waren für die Huntington-Community turbulent. Am 25. September erhielten wir Neuigkeiten von uniQure zu einem Medikament, das sie in laufenden klinischen Studien für die Behandlung von Huntington testen. Die Nachricht war positiv und schlug weltweit ein wie eine Bombe, was zu sensationellen Schlagzeilen in Nachrichtenquellen rund um den Globus führte. […]
Wie groß ist der Eisberg der Huntington-Krankheit?
Die Huntington-Krankheit (HK) wird durch zu lange CAG-Wiederholungen im genetischen Code verursacht. Jeder Mensch, der an HK erkrankt, wird mit 36 oder mehr CAG-Wiederholungen geboren, aber nicht jeder mit 36 oder mehr CAG-Wiederholungen erhält tatsächlich die Diagnose HK. Das liegt daran, dass sie entweder noch zu jung sind, um Symptome zu zeigen, oder […]
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