November 2025: Dieser Monat in der Huntington-Forschung

Welcome back to the HDBuzz monthly research roundup! November was a busy month, with new developments in everything from gene therapy and stem cells to DNA repair, genetic modifiers, and protein folding. Here’s a friendly guide to what scientists learned this month, why it matters, and what it might mean for the future of Huntington’s […]

Ein Hemd falten mit 3,65 Meter langen Armen: Proteinfaltung bei der Huntington-Krankheit verstehen

Stellen Sie sich eine geschäftige Kleiderfabrik vor. Proteine sind wie frisch genähte Hemden, die von der Maschine kommen. Sie sind labberig, zerknittert und können ein riesiges Chaos verursachen, wenn man sie nicht zusammenfaltet. Normalerweise verwendet die zelluläre Kleiderfabrik sogenannte “Chaperon-Proteine”, die wie geschickte Bügelkräfte funktionieren. Sie nehmen jedes Hemd, wenden die Energie eines heißen Bügeleisens an und falten es sorgfältig zusammen […]

SOM3355 rückt in Richtung Phase 3 vor, da sowohl die EMA als auch die FDA ihre Unterstützung signalisieren.

SOM3355 ist eine Prüftherapie zur Behandlung verschiedener Symptome der Huntington-Krankheit (HK) und hat kürzlich zwei wichtige regulatorische Meilensteine erreicht. Im September sprach sich die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) positiv für die Zulassung von SOM3355 als Arzneimittel für seltene Leiden aus. Nach einem erfolgreichen Abschlusstreffen der Phase II in den USA hat nun auch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) […]

Eine winzige genetische Veränderung könnte die Symptome verzögern und die zelluläre Reinigung bei der Huntington-Krankheit aktivieren

Wissenschaftler nutzen häufig die Genetik, die Lehre von der DNA, um die zellulären Veränderungen zu verstehen, die Krankheiten verursachen. Durch den Vergleich der DNA von Menschen mit ihren Symptomen können sie spezifische genetische Unterschiede, sogenannte Varianten, identifizieren, die den Schweregrad einer Krankheit beeinflussen. Die Huntington-Krankheit (HK) eignet sich aufgrund ihrer gut erforschten genetischen Ursachen – einer Expansion […] – besonders gut für genetische Analysen.

Die Geheimnisse der DNA-Reparatur entschlüsseln

Unser Körper ist Experte darin, unsere DNA zu schützen und überwacht sie ständig auf Schäden, die repariert werden müssen, um uns gesund zu erhalten. Besonders repetitive DNA-Abschnitte, wie die Sequenz, die die Huntington-Krankheit (HD) verursacht, sind sehr schwer zu reparieren. Unser Körper kann zwar versuchen, sie zu reparieren, aber […]

Zahnfee-Therapie? Stammzellen aus Zähnen in einer kleinen Huntington-Studie getestet

Eine kleine Studie aus Brasilien untersuchte, ob Stammzellen aus der menschlichen Zahnpulpa, dem Weichgewebe im Inneren der Zähne, Menschen mit Chorea Huntington helfen können. Die Ergebnisse deuten auf leichte Verbesserungen bei einigen Bewegungsparametern hin, allerdings umfasste die Studie nur wenige Teilnehmer, die über einen kurzen Zeitraum beobachtet wurden, und viele Fragen bleiben offen.

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Klinische Forschungsplattform

Enroll-HD ist eine klinische Forschungsplattform und die weltweit größte Beobachtungsstudie für Huntington-Krankheitsfamilien.

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