Correggere la ricetta: abbassare una fetta di huntingtina
⏱️7 min read | In a recent paper, scientists targeted a small, harmful piece of the huntingtin message (HTT1a) in HD mice. This reduced toxic protein clumps and delayed genetic changes, more than targeting full length HTT. Read more
Etichettare i rifiuti: il ricambio della huntingtina tossica
⏱️ 5 minuti di lettura | Uno studio recente suggerisce che rafforzare il sistema di pulizia del cervello potrebbe rallentare la malattia di Huntington. Per saperne di più
Ritirata la domanda di Prilenia per l'approvazione europea della pridopidina.
⏱️ 5 minuti di lettura | La domanda di Prilenia per l'approvazione europea della pridopidina è stata ritirata silenziosamente 6 mesi fa, nel novembre 2025, dopo che l'EMA aveva già raccomandato di rifiutare il farmaco. Ecco cosa è successo e perché ne sentite parlare solo ora. Leggi di più
Il grande dilemma dell'assistenza: cosa si intende per "buona" assistenza nella malattia di Huntington
⏱️8 minuti di lettura | Che aspetto ha una "buona assistenza" nella malattia di Huntington? Un nuovo studio olandese ha intervistato familiari e operatori sanitari, scoprendo quanto diversamente venga vissuta nella pratica. Leggi di più
Una seconda strada: uniQure prevede di presentare la domanda di autorizzazione per l'AMT-130 nel Regno Unito.
⏱️ 6 minuti di lettura | Mentre il percorso normativo statunitense per AMT-130 rimane complesso, uniQure ha annunciato l'intenzione di richiedere l'approvazione per la sua terapia genica per la malattia di Huntington nel Regno Unito. Ecco cosa significa e cosa potrebbe succedere in futuro. Leggi di più
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