Sostenere gli studi clinici: Circa la metà di tutti i partecipanti agli studi clinici sulla MH in corso o recentemente completati partecipa anche a Enroll-HD. La maggior parte di questi studi ha anche fatto ampio uso dell’infrastruttura della piattaforma, compresi i centri e il personale degli studi clinici; I centri di Enroll-HD costituiscono quasi il 90% dei centri coinvolti nei recenti studi clinici sulla MH. Senza di voi questi studi non sarebbero stati possibili .

Migliorare la comprensione dell’HD: La ricchezza di dati e campioni biologici che avete fornito, raccolto o analizzato ha portato a scoperte scientifiche entusiasmanti e significative. Questi includono lo sviluppo di nuovi sistemi di classificazione per la stadiazione delle malattie nella ricerca, i progressi nella ricerca sui biomarcatori, lo sviluppo di test per misurare la proteina Huntingtina e l’identificazione di diversi modificatori genetici dell’insorgenza della malattia – indicando in modo critico nuovi bersagli per i quali le terapie sono ora disponibili. in fase di sviluppo.

Migliorare l'assistenza clinica: Enroll-HD ha lavorato per migliorare l'assistenza clinica nella malattia di Huntington incoraggiando visite cliniche regolari, standardizzando gli strumenti di valutazione, formando i medici e creando e promuovendo una cultura dell'eccellenza. I dati Enroll-HD hanno inoltre fornito importanti informazioni sui comportamenti suicidari e sull’effetto dei fattori ambientali modificabili sulla progressione della malattia.