{"id":10281,"date":"2021-11-17T10:40:09","date_gmt":"2021-11-17T15:40:09","guid":{"rendered":"https:\/\/platform.enroll-hd.org\/?page_id=10281"},"modified":"2021-12-08T12:21:28","modified_gmt":"2021-12-08T17:21:28","slug":"using-observational-data-to-inform-clinical-trial-design","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.enroll-hd.org\/de\/for-researchers\/analyzing-data\/using-observational-data-to-inform-clinical-trial-design\/","title":{"rendered":"Verwendung von Beobachtungsdaten zur Information \u00fcber das Design klinischer Studien"},"content":{"rendered":"<style>.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button{text-align:center;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper{padding:0px 0px 0px 0px;font-family:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-family ), Sans-serif;font-size:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-size );font-weight:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-weight );line-height:var( --e-global-typography-6cb29b0-line-height );letter-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-letter-spacing );word-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-word-spacing );color:var( --e-global-color-primary );background-color:#02010100;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper svg{fill:var( --e-global-color-primary );width:15px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper i{font-size:15px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper svg{margin-right:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper svg{margin-left:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 > .elementor-widget-container{margin:0px 10px 0px 0px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38{width:auto;max-width:auto;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button{text-align:center;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper{padding:0px 0px 0px 0px;font-family:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-family ), Sans-serif;font-size:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-size );font-weight:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-weight );line-height:var( --e-global-typography-6cb29b0-line-height );letter-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-letter-spacing );word-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-word-spacing );color:var( --e-global-color-primary );background-color:#02010100;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper svg{fill:var( --e-global-color-primary );width:15px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper i{font-size:15px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper svg{margin-right:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper svg{margin-left:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e > .elementor-widget-container{margin:0px 10px 0px 0px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e{width:auto;max-width:auto;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button{text-align:center;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper{padding:0px 0px 0px 0px;font-family:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-family ), Sans-serif;font-size:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-size );font-weight:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-weight );line-height:var( --e-global-typography-6cb29b0-line-height );letter-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-letter-spacing );word-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-word-spacing );color:var( --e-global-color-primary );background-color:#02010100;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper svg{fill:var( --e-global-color-primary );width:15px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper i{font-size:15px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper svg{margin-right:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper svg{margin-left:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc > .elementor-widget-container{margin:0px 10px 0px 0px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc{width:auto;max-width:auto;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button{text-align:center;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper{padding:0px 0px 0px 0px;font-family:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-family ), Sans-serif;font-size:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-size );font-weight:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-weight );line-height:var( --e-global-typography-6cb29b0-line-height );letter-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-letter-spacing );word-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-word-spacing );color:var( --e-global-color-primary );background-color:#02010100;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper svg{fill:var( --e-global-color-primary );width:15px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper i{font-size:15px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper svg{margin-right:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper svg{margin-left:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 > .elementor-widget-container{margin:0px 10px 0px 0px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407{width:auto;max-width:auto;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-d799ba4 .elementor-heading-title{color:var( --e-global-color-secondary );}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-d799ba4{color:#70758A;padding:50px 0px 50px 0px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-d799ba4 a{color:var( --e-global-color-primary );}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-6b9acd4{text-align:start;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-7a93c61 .elementor-heading-title{font-family:\"Roboto\", Sans-serif;font-size:18px;font-weight:500;font-style:italic;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-91e5868{--spacer-size:50px;}:root{--page-title-display:none;}@media(max-width:1024px){.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper{font-size:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-size );line-height:var( --e-global-typography-6cb29b0-line-height );letter-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-letter-spacing );word-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-word-spacing );}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper svg{margin-right:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper svg{margin-left:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper{font-size:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-size );line-height:var( --e-global-typography-6cb29b0-line-height );letter-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-letter-spacing );word-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-word-spacing );}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper svg{margin-right:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper svg{margin-left:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper{font-size:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-size );line-height:var( --e-global-typography-6cb29b0-line-height );letter-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-letter-spacing );word-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-word-spacing );}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper svg{margin-right:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper svg{margin-left:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper{font-size:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-size );line-height:var( --e-global-typography-6cb29b0-line-height );letter-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-letter-spacing );word-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-word-spacing );}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper svg{margin-right:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper svg{margin-left:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-7a93c61 .elementor-heading-title{font-size:17px;}}@media(max-width:767px){.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper{font-size:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-size );line-height:var( --e-global-typography-6cb29b0-line-height );letter-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-letter-spacing );word-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-word-spacing );}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper svg{margin-right:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper svg{margin-left:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper{font-size:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-size );line-height:var( --e-global-typography-6cb29b0-line-height );letter-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-letter-spacing );word-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-word-spacing );}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper svg{margin-right:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c9eec4e .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper svg{margin-left:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper{font-size:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-size );line-height:var( --e-global-typography-6cb29b0-line-height );letter-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-letter-spacing );word-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-word-spacing );}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper svg{margin-right:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-ae4e7dc .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper svg{margin-left:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper{font-size:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-size );line-height:var( --e-global-typography-6cb29b0-line-height );letter-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-letter-spacing );word-spacing:var( --e-global-typography-6cb29b0-word-spacing );}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-before .jkit-button-wrapper svg{margin-right:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper i, .elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-e6cd407 .jeg-elementor-kit.jkit-button.icon-position-after .jkit-button-wrapper svg{margin-left:10px;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-7a93c61 .elementor-heading-title{font-size:16px;}}<\/style>\t\t<div data-elementor-type=\"wp-page\" data-elementor-id=\"10281\" class=\"elementor elementor-10281\" data-elementor-post-type=\"page\">\n\t\t\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-0959aa5 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"0959aa5\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-4362823\" data-id=\"4362823\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-c43db38 elementor-widget__width-auto elementor-widget elementor-widget-jkit_button\" data-id=\"c43db38\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"jkit_button.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<div  class=\"jeg-elementor-kit jkit-button  icon-position-after jeg_module___69d81da331329\" ><a href=\"\/de\/for-researchers\/\" class=\"jkit-button-wrapper\">F\u00fcr Forscher<i aria-hidden=\"true\" class=\"fas fa-chevron-right\"><\/i><\/a><\/div>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-c9eec4e elementor-widget__width-auto elementor-widget elementor-widget-jkit_button\" data-id=\"c9eec4e\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"jkit_button.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<div  class=\"jeg-elementor-kit jkit-button  icon-position-after jeg_module__1_69d81da3322c8\" ><a href=\"\" class=\"jkit-button-wrapper\">Werkzeuge<i aria-hidden=\"true\" class=\"fas fa-chevron-right\"><\/i><\/a><\/div>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-ae4e7dc elementor-widget__width-auto elementor-widget elementor-widget-jkit_button\" data-id=\"ae4e7dc\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"jkit_button.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<div  class=\"jeg-elementor-kit jkit-button  icon-position-after jeg_module__2_69d81da333207\" ><a href=\"\/de\/for-researchers\/analyzing-data\/\" class=\"jkit-button-wrapper\">Daten analysieren<i aria-hidden=\"true\" class=\"fas fa-chevron-right\"><\/i><\/a><\/div>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-e6cd407 elementor-widget__width-auto elementor-widget elementor-widget-jkit_button\" data-id=\"e6cd407\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"jkit_button.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<div  class=\"jeg-elementor-kit jkit-button  icon-position-after jeg_module__3_69d81da33412c\" ><a href=\"\" class=\"jkit-button-wrapper\">Verwendung von Beobachtungsdaten zur Information \u00fcber das Design klinischer Studien<\/a><\/div>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-e64f747 elementor-widget elementor-widget-image\" data-id=\"e64f747\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"image.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" width=\"1070\" height=\"225\" src=\"https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/clinicaltrialdesignheader201119.png\" class=\"attachment-1536x1536 size-1536x1536 wp-image-10283\" alt=\"\" srcset=\"https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/clinicaltrialdesignheader201119.png 1070w, https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/clinicaltrialdesignheader201119-300x63.png 300w, https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/clinicaltrialdesignheader201119-1024x215.png 1024w, https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/clinicaltrialdesignheader201119-768x161.png 768w\" sizes=\"(max-width: 1070px) 100vw, 1070px\" \/>\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-d799ba4 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"d799ba4\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-18a6d3d\" data-id=\"18a6d3d\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-6b9acd4 elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"6b9acd4\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h2 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Verwendung von Beobachtungsdaten zur Information \u00fcber das Design klinischer Studien<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-7a93c61 elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"7a93c61\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h5 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Modellierung des nat\u00fcrlichen Krankheitsverlaufs f\u00fcr m\u00f6gliche Endpunkte klinischer Studien.<\/h5>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-b673a94 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"b673a94\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p><em><strong>Einf\u00fchrung<\/strong><\/em><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">In den letzten zwei Jahrzehnten wurden zahlreiche gro\u00dfe Beobachtungsstudien zum Fortschreiten der Huntington-Krankheit durchgef\u00fchrt (Biglan et al. 2016, Dorsey et al. 2013, Orth et al. 2011, Paulsen et al. 2014, Tabrizi et al. 2013). Die gr\u00f6\u00dfte dieser Studien, Enroll-HD (Landwehrmeyer et al. 2017), l\u00e4uft noch und stellt Forschern offen zug\u00e4ngliche Datens\u00e4tze zur Verf\u00fcgung. Der Hauptzweck dieser Beobachtungsstudien besteht darin, ein besseres Verst\u00e4ndnis des messbaren nat\u00fcrlichen Verlaufs der Huntington-Krankheit zu liefern, der f\u00fcr die Gestaltung klinischer Studien zu m\u00f6glichen Therapeutika erforderlich ist, die darauf abzielen, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. Hier skizzieren wir einige wichtige \u00dcberlegungen zu Beobachtungsdaten der Huntington-Krankheit und ihrer Analyse, die f\u00fcr die Gestaltung klinischer Studien besonders relevant sind.<\/p><p><em><strong>Der nat\u00fcrliche Verlauf des Fortschreitens der Huntington-Krankheit und das Design klinischer Studien<\/strong><\/em><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Ein zentrales Ziel der Gestaltung klinischer Studien besteht darin, die Chance zu maximieren, eine \u00fcberzeugende Behandlungswirksamkeit so effizient wie m\u00f6glich zu zeigen,  die Gef\u00e4hrdung durch potenzielle Sch\u00e4den durch ein Therapeutikum in der Testung zu minimieren sowie die Fristen bis zur Einreichung einer wirksamen Behandlung oder bis zur Aufgabe einer unwirksamen Behandlung zu minimieren. Es minimiert auch die finanziellen und Opportunit\u00e4tskosten der Evaluierung eines m\u00f6glichen Therapeutikums, ein zentraler Gesichtspunkt, wenn die Industrie entscheidet, wo und wie sie Ressourcen investiert.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Wirksamkeit ist definiert als eine signifikante Verbesserung der Krankheitsprogressionsrate oder der Rate krankheitsbedingter Ereignisse im Laufe der Zeit im Vergleich zu einer Kontrollgruppe (h\u00e4ufig einer Placebogruppe), deren Erfahrung ein Fortschreiten der Krankheit darstellt, wenn alle potenziellen Einfl\u00fcsse au\u00dfer der Behandlung identisch sind. Die Erfahrung der Kontrollgruppe wird eine Kombination aus nat\u00fcrlichem Krankheitsverlauf \u2013 normalerweise im Kontext des aktuellen Behandlungsstandards \u2013 und m\u00f6glichen Modifikatoren (z. B. Placeboeffekten) aufgrund der Teilnahme an der Studie darstellen. Es wird \u00fcblicherweise davon ausgegangen, dass der nat\u00fcrliche Verlauf den dominierenden Einfluss in der Kontrollgruppe haben wird, was die Relevanz und Bedeutung von Beobachtungsstudien unterstreicht, anhand derer diese Krankheitseffekte gemessen und dann f\u00fcr eine zuk\u00fcnftige klinische Studie vorhergesagt werden k\u00f6nnen.<\/p><p><em><strong>Aus Beobachtungsstudien gesch\u00e4tzte Schl\u00fcsselaspekte des Huntington-Verlaufs<\/strong><\/em><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Unser Fokus liegt auf der \u00c4nderungsrate bzw. H\u00e4ufigkeit des Auftretens von HD-Folgeph\u00e4nomenen. Grob gesagt l\u00e4sst sich sagen, je mehr sich innerhalb der Zeit \u201eX\u201c ohne das Therapeutikum etwas ver\u00e4ndert, desto einfacher l\u00e4sst sich feststellen, ob das Therapeutikum eine Wirkung zeigt. Wenn sich ein Prozess im Laufe der Zeit sehr langsam \u00e4ndert oder sehr selten auftritt, ist er unabh\u00e4ngig von seiner zentralen Bedeutung f\u00fcr die Huntington-Krankheit keine praktische Messung, die als Grundlage f\u00fcr eine klinische Studie verwendet werden kann.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Die \u00c4nderungsrate eines Ergebnisses ist nicht die einzige wichtige Messgr\u00f6\u00dfe. Messungen, die sich im Durchschnitt schnell \u00e4ndern, aber auch bei wiederholten Messungen bei derselben Person stark schwanken, sind m\u00f6glicherweise weniger n\u00fctzlich als andere Messungen, die sich langsamer, aber stetig \u00e4ndern. Diese Konsistenz vorhersehbarer Ver\u00e4nderungen ist von zentraler Bedeutung bei der Bestimmung, wie gro\u00df eine Studie sein muss, um einen Behandlungseffekt der Huntington-Krankheit sicher zu erkennen (Diggle et al. 2002, Schobel et al. 2017). Der Begriff \u201eSignal-Rausch-Verh\u00e4ltnis\u201c ist angemessen, wenn man sich auf dieses Gleichgewicht zwischen der vorhergesagten durchschnittlichen \u00c4nderungsrate (Signal) und unvorhersehbaren Schwankungen (Rauschen) bezieht. Wir werden dieses entscheidende Konzept im Folgenden ausf\u00fchrlicher besprechen.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\" class=\"translation-block\">Auch die Wechselwirkung zwischen dem Verlauf einzelner Messungen ist von gro\u00dfem Interesse. Enroll-HD und \u00e4hnliche Datenbanken bieten eine besonders reichhaltige Datenquelle zur Untersuchung dieser Zusammenh\u00e4nge. Es steht eine <a href=\"\/de\/for-researchers\/enroll-hd\/#dataeanda\" target=\"_self\">gro\u00dfe Bandbreite von Messungen<\/a> zu motorischen, kognitiven und psychiatrischen Aspekten der Krankheit zur Verf\u00fcgung, ebenso wie zusammenfassende Messungen der Alltagsfunktion. Demografische Variablen wie das Bildungsniveau, die m\u00f6glicherweise verwirrende Auswirkungen auf offensichtliche Krankheitszusammenh\u00e4nge haben, sind ebenfalls verf\u00fcgbar.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">F\u00fcr die Gestaltung klinischer Studien sind die Wechselbeziehungen zwischen anderen Ma\u00dfen und denen, die die t\u00e4gliche Funktionsf\u00e4higkeit zusammenfassen, wie etwa der UHDRS-Total Functional Capacity (TFC)-Skala, besonders wichtig. Die Aufsichtsbeh\u00f6rden m\u00fcssen davon \u00fcberzeugt sein, dass sich das Leben eines Patienten deutlich verbessert, wenn eine Behandlung das prim\u00e4re Studienergebnis verbessert. Allerdings sind Ergebnisse, die direkt \u201ebesser\u201c messen, wie etwa die TFC, m\u00f6glicherweise nicht die Ma\u00dfe, die sich am schnellsten und vorhersehbarsten \u00e4ndern. Wenn es andere Ma\u00dfe oder Kombinationen von Ma\u00dfen gibt, bei denen Ver\u00e4nderungen leichter erkennbar sind, besteht eine zus\u00e4tzliche Anforderung darin, dass diese Ma\u00dfe zumindest eine starke empirische Beziehung zu Ma\u00dfen wie dem TFC haben m\u00fcssen, die eine inh\u00e4rente klinische Bedeutung haben. Wenn ein starker empirischer Zusammenhang besteht, m\u00fcssen wir schlie\u00dflich Beweise daf\u00fcr liefern, dass dieser Zusammenhang zwischen den Ma\u00dfnahmen kausal und nicht nur eine Korrelation ist (Temple 1999, Burzykowski et al., 2005, US Food and Drug Administration 2018). Wird eine Verbesserung der alternativen Ma\u00dfnahme zwangsl\u00e4ufig zu einer klinisch bedeutsamen Verbesserung f\u00fchren?<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Beobachtungsstudien erm\u00f6glichen es uns, die empirischen Beziehungen zwischen Ma\u00dfst\u00e4ben zu bewerten, und es ist verlockend, Vorstellungen von Ursache und Wirkung zu unterstellen. Wir m\u00fcssen jedoch darauf hinweisen, dass die Frage der Kausalit\u00e4t ohne direkte experimentelle Beweise (z. B. biologische Untersuchungen oder Daten aus fr\u00fcheren klinischen Studien) schwer zu beantworten ist. Beobachtungsdatenanalysten sollten sich dar\u00fcber im Klaren sein, dass es verschiedene statistische Techniken gibt, die versuchen, die Kausalit\u00e4t innerhalb von Beobachtungsdaten zu untersuchen, und diese k\u00f6nnen bei der Verfeinerung der empirischen Beziehungen hilfreich sein, die plausibel kausal sind. Diese Techniken erfordern jedoch auch, dass wir verschiedene starke (und oft nicht \u00fcberpr\u00fcfbare) Annahmen \u00fcber die Art der Daten akzeptieren. Das Vertrauen auf solche Annahmen kann sich im regulatorischen Kontext als inakzeptabel erweisen.<\/p><p><em><strong>Prognostische Ma\u00dfnahmen und die Vorhersage von Ver\u00e4nderungen<\/strong><\/em><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Unter sonst gleichen Bedingungen lassen sich Behandlungseffekte bei weniger Teilnehmern und \u00fcber einen k\u00fcrzeren Zeitraum leichter bei denjenigen erkennen, die die schnellste und konsistenteste Ver\u00e4nderung im Ergebnisma\u00df zeigen (Langbehn und Hersch 2020). Wenn das Ergebnis ein eindeutiges Ereignis ist, beispielsweise der Verlust der F\u00e4higkeit, unabh\u00e4ngig zu leben, l\u00e4sst sich ein Behandlungseffekt am einfachsten bei denjenigen feststellen, bei denen die Wahrscheinlichkeit am h\u00f6chsten ist, dass das Ereignis innerhalb der Dauer einer klinischen Studie auftritt. Beobachtungsdatens\u00e4tze wie Enroll-HD erm\u00f6glichen nicht nur die Untersuchung der Ver\u00e4nderung der Huntington-Krankheit im Laufe der Zeit, sondern auch die Untersuchung grundlegender Merkmale, die dabei helfen, zuk\u00fcnftige Ver\u00e4nderungen (Prognose) vorherzusagen. In zuk\u00fcnftigen Studien k\u00f6nnten solche Basismessungen als Teil der Teilnehmer-Screening-Kriterien verwendet werden, damit die Studie mit Teilnehmern \u201eangereichert\u201c wird, deren Krankheit am schnellsten fortschreitet.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Wir d\u00fcrfen jedoch niemals unkritisch davon ausgehen, dass alle anderen Dinge tats\u00e4chlich gleich sind. Der potenzielle Vorteil der Studienanreicherung wird h\u00e4ufig unter der Annahme berechnet, dass das Ansprechen auf die Behandlung nichts mit der Aggressivit\u00e4t der Prognose zu tun hat. Das stimmt m\u00f6glicherweise nicht, und es ist oft realistischer, eine Reihe m\u00f6glicher Zusammenh\u00e4nge zwischen Prognose und Ansprechen auf die Behandlung zu ber\u00fccksichtigen. Um noch einen Schritt weiter zu gehen, k\u00f6nnen wir in einigen F\u00e4llen entscheiden, dass Basisprognosedaten verwendet werden sollten, um ein geeignetes therapeutisches Fenster f\u00fcr die vorgeschlagene Therapie zu definieren, wobei das Screening diejenigen ausschlie\u00dft, bei denen Krankheitsver\u00e4nderungen wahrscheinlich zu aggressiv sind f\u00fcr diejenigen, denen es zu langsam sein wird.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Auch wenn keine Screening-Anreicherung verwendet wird, kann bei vielen Studiendesigns die Aussagekraft einer Behandlungswirkung durch die statistische Kontrolle der prognostischen Basislinienmerkmale bei der Analyse der endg\u00fcltigen Studiendaten deutlich erh\u00f6ht werden (eine solche statistische Kontrolle muss ein vorab festgelegtes Merkmal der endg\u00fcltigen klinischen Studienanalyse sein). Basiseigenschaften k\u00f6nnen einen Teil des \u201eRauschens\u201c in den Ergebnisdaten erkl\u00e4ren (vorhersagen) und so das Signal-Rausch-Verh\u00e4ltnis effektiv erh\u00f6hen, das f\u00fcr die Pr\u00fcfung des Behandlungseffekts relevant ist (Julious 2010). Der potenzielle Vorteil einer solchen statistischen Kontrolle kann anhand longitudinaler Beobachtungsdaten abgesch\u00e4tzt werden, indem beispielsweise die Verringerung scheinbar zuf\u00e4lliger Variationen in einem Ergebnis untersucht wird, wenn ein Prognosefaktor als Kovariate in einem L\u00e4ngsschnittmodell der unbehandelten Progression verwendet wird.<\/p><p><em><strong>Modellierung einer geeigneten Teilmenge von Beobachtungsdaten<\/strong><\/em><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Damit Beobachtungsdaten in das Design klinischer Studien einflie\u00dfen k\u00f6nnen, muss die relevante Untergruppe der Teilnehmer f\u00fcr die Analyse ausgew\u00e4hlt werden. Dieses Relevanzprinzip ist in mancher Hinsicht offensichtlich: Wenn wir eine Studie modellieren wollen, die auf die fr\u00fchen Stadien der diagnostizierten Huntington-Krankheit abzielt, dann wollen wir unsere Beobachtungsanalysen auf Teilnehmer in diesem fr\u00fchen Krankheitsstadium beschr\u00e4nken. Es gibt jedoch subtilere Aspekte der Relevanz, die manchmal \u00fcbersehen werden. Beispielsweise enth\u00e4lt Enroll-HD L\u00e4ngsschnitt-Follow-up-Daten f\u00fcr einige Teilnehmer \u00fcber einen viel l\u00e4ngeren Zeitraum als eine realistische klinische Studiendauer. Anhand ihrer Basisdaten k\u00f6nnte es sinnvoll sein, solche Teilnehmer in ein Versuchsmodell einzubeziehen. Nach vielen Jahren haben diese Teilnehmer jedoch h\u00e4ufig das entsprechende Krankheitsstadium \u00fcberschritten. Daher m\u00f6chten wir die Analyse der L\u00e4ngsschnittdaten m\u00f6glicherweise nur auf die ersten Jahre der Nachbeobachtung beschr\u00e4nken (Langbehn und Hersch 2020). (In \u00e4hnlicher Weise k\u00f6nnten sich Teilnehmer mit langer Nachbeobachtungszeit zur Zielgruppe der Studie entwickelt haben, selbst wenn sie durch das Screening nur ihrer Basisdaten ausgeschlossen worden w\u00e4ren. Eine Reihe sp\u00e4terer Beobachtungen solcher Teilnehmer k\u00f6nnte einen wertvollen Beitrag zu den zu analysierenden Daten darstellen.<\/p><p><em><strong>Ein (kleines bisschen) Mathematik.<\/strong><\/em><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Wir k\u00f6nnen unser Verst\u00e4ndnis f\u00fcr die Relevanz von Beobachtungsdaten f\u00fcr die Gestaltung klinischer Studien sch\u00e4rfen, wenn wir unsere Aufmerksamkeit kurz auf eine wichtige mathematische Formel richten, die die ungef\u00e4hren Beziehungen zwischen Stichprobengr\u00f6\u00dfe, Nachbeobachtungszeit, Behandlungseffekt und der unbehandelten Rate einer Ergebnisprogressionsmessung beschreibt. Das Ziel besteht darin, zu verstehen, dass die Stichprobengr\u00f6\u00dfe mit dem quadrierten Wert wichtiger Messmerkmale variiert \u2013 von denen zwei aus Beobachtungsstudiendaten gesch\u00e4tzt werden k\u00f6nnen.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Zuvor haben wir uns auf ein intuitives Verst\u00e4ndnis des Begriffs Signal-Rausch-Verh\u00e4ltnis berufen. Wir definieren nun genauer, was wir unter dem Begriff verstehen. Wir beziehen uns hier auf die Ver\u00e4nderung pro Jahr, die Definition kann jedoch auf jede geeignete Einheit der Nachbeobachtungszeit angewendet werden.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\"><a href=\"http:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/signal-to-noise-mean.png\"><img decoding=\"async\" class=\"alignnone wp-image-10290 size-full\" src=\"http:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/signal-to-noise-mean.png\" alt=\"\" width=\"842\" height=\"98\" srcset=\"https:\/\/www.enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/signal-to-noise-mean.png 842w, https:\/\/www.enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/signal-to-noise-mean-300x35.png 300w, https:\/\/www.enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/signal-to-noise-mean-768x89.png 768w\" sizes=\"(max-width: 842px) 100vw, 842px\" \/><\/a><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Das Signal, das wir erkennen m\u00f6chten (und mit einem Therapeutikum zu \u00e4ndern hoffen), ist das mittlere Ausma\u00df der (wahren) Ver\u00e4nderung, die im Laufe der Zeit auftritt. Das Rauschen im Nenner spiegelt die unvorhersehbare Abweichung um die mittlere \u00c4nderungsrate jedes Teilnehmers wider; Dieses Rauschen wird manchmal als Messfehler bezeichnet, dieser Begriff kann jedoch irref\u00fchrend sein (in diesem Zusammenhang umfasst das Rauschen auch tats\u00e4chliche kurzfristige Abweichungen vom l\u00e4ngerfristigen Mitteltrend, z. B. variieren die motorischen Anzeichen eines HDGEC von Tag zu Tag etwas). Ihr kurzfristiger Mittelwert; Variationen in aufgezeichneten UHDRS-Motorscores, die diese reale Variation um den durchschnittlichen Motorscore-Anstieg perfekt widerspiegeln, gelten f\u00fcr unsere Zwecke dennoch als Rauschen wird anhand von L\u00e4ngsschnittbeobachtungsdaten gesch\u00e4tzt, die in Studien wie Enroll-HD gewonnen wurden. (Die Berechnung erfolgt am h\u00e4ufigsten anhand der Sch\u00e4tzungen der Festeffekt- und Varianzkomponente aus einem L\u00e4ngsschnittmodell mit gemischten Effekten solcher Daten.)<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Der Faktor, um den eine Behandlung die mittlere Abnahmerate ver\u00e4ndert, spiegelt sich in der Gr\u00f6\u00dfe des Behandlungseffekts wider.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\"><a href=\"http:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/effect-size-equals.png\"><img decoding=\"async\" class=\"alignnone wp-image-10291 size-full\" src=\"http:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/effect-size-equals.png\" alt=\"\" width=\"850\" height=\"62\" srcset=\"https:\/\/www.enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/effect-size-equals.png 850w, https:\/\/www.enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/effect-size-equals-300x22.png 300w, https:\/\/www.enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/effect-size-equals-768x56.png 768w\" sizes=\"(max-width: 850px) 100vw, 850px\" \/><\/a><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Wenn beispielsweise eine Behandlungsgruppe einen durchschnittlichen TFC-R\u00fcckgang von 0,6 Punkten pro Jahr verzeichnete und der durchschnittliche R\u00fcckgang der Kontrollgruppe 1,2 Punkte pro Jahr betrug, dann w\u00e4re der Behandlungseffekt 0,6\/1,2 = 0,5. Die \u00dcbersetzung des Behandlungseffekts in die Effektgr\u00f6\u00dfe gibt das Ausma\u00df des Behandlungseffekts in Einheiten der Standardabweichungen innerhalb der Teilnehmer an. Dies ist die Ma\u00dfeinheit, die die Stichprobengr\u00f6\u00dfe f\u00fcr eine klinische Studie bestimmt. Nehmen Sie im obigen Beispiel weiterhin an, dass die j\u00e4hrliche Standardabweichung der TFC-\u00c4nderung innerhalb einzelner Personen 0,8 Punkte pro Jahr betr\u00e4gt. Das (unbehandelte) Signal-Rausch-Verh\u00e4ltnis betr\u00e4gt dann 1,2\/0,8 = 1,5. Die Gr\u00f6\u00dfe des Behandlungseffekts betr\u00e4gt 0,5 * 1,5 = 0,75.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Betrachten Sie eine zweiarmige randomisierte Studie, in der die Wirkung der Behandlung mit der von Placebo verglichen wird. Das Studienergebnis ist eine behandlungsbedingte Ver\u00e4nderung der Progressionsrate des Ergebnisma\u00dfes. Die ungef\u00e4hre Stichprobengr\u00f6\u00dfenformel sieht wie folgt aus:<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\"><a href=\"http:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/sample-size-equals.png\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" class=\"alignnone wp-image-10292 size-large\" src=\"http:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/sample-size-equals-1024x78.png\" alt=\"\" width=\"800\" height=\"61\" srcset=\"https:\/\/www.enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/sample-size-equals-1024x78.png 1024w, https:\/\/www.enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/sample-size-equals-300x23.png 300w, https:\/\/www.enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/sample-size-equals-768x59.png 768w, https:\/\/www.enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/sample-size-equals.png 1336w\" sizes=\"(max-width: 800px) 100vw, 800px\" \/><\/a><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Die Funktion F(.) im Nenner liefert einen Wert, der ungef\u00e4hr mit der Anzahl und dem Abstand der Nachuntersuchungen, bei denen das Ergebnis bewertet wird, und \u2013 was noch wichtiger ist \u2013 mit dem Quadrat der Gesamtdauer der Nachuntersuchungen zunimmt (Diggle et al. 2002). (F(.) ist die Summe der Quadrate der mittelwertbereinigten Besuchszeiten.) Diese Formel ist ein N\u00e4herungswert, veranschaulicht jedoch Beziehungen, die bei detaillierteren Berechnungen, die realistischere Studiendetails besser widerspiegeln, weiterhin grundlegend sind (Julious 2010) (z. B. Placebo-Effekte, R\u00fcckgang). -Out-Raten, mehrere Versuchsarme und Designs, die sich an Zwischenanalysen anpassen lassen. Die Dauer und H\u00e4ufigkeit der Nachuntersuchungen wird von den Studiendesignern festgelegt. Der klinisch bedeutsame Behandlungseffekt, den man feststellen m\u00f6chte, ist eine Frage (hoffentlich gut begr\u00fcndeter) Vermutungen. Damit bleibt das Signal-Rausch-Verh\u00e4ltnis des Ergebnisma\u00dfes die kritische Gr\u00f6\u00dfe, die anhand historischer Daten gesch\u00e4tzt werden muss. Die in longitudinalen, prospektiv konzipierten Beobachtungsstudien gesammelten Daten sind h\u00e4ufig die Daten, die sich am besten f\u00fcr die Ableitung dieser Sch\u00e4tzungen eignen.<br \/>Unser st\u00e4ndig wachsender Vorrat an solchen Daten, die aus Studien wie Enroll-HD gesammelt werden, macht die Huntington-Krankheit zu einer der am gr\u00fcndlichsten dokumentierten Gehirnerkrankungen. Letztendlich wird die prospektive Erfahrung in Huntington-Studien die Absch\u00e4tzung wichtiger sekund\u00e4rer Parameter wie Placebo-Effekte und durch die Erwartungen der Bewerter hervorgerufener Verzerrungen erm\u00f6glichen. Die meisten dieser Studien m\u00fcssen noch entworfen werden, und diese Designs werden entscheidend von vorhandenen Beobachtungsdaten wie den hier diskutierten abh\u00e4ngen.<\/p><p><em><strong>Verweise<\/strong><\/em><\/p><p>Biglan KM, Shoulson I, Kieburtz K, et al. Klinisch-genetische Zusammenh\u00e4nge in der prospektiven Huntington at Risk Observational Study (PHAROS): Implikationen f\u00fcr klinische Studien. JAMA Neurol 2016;73(1):102-110.<\/p><p>Burzykowski T, Molenberghs G, Buyse M. Die Bewertung von Ersatzendpunkten. Springer, New York. 2005.<\/p><p>Diggle P, Heagerty P, Lian K, Zeger S Analysis of Longitudinal Data, zweite Auflage. Oxford University Press. Oxford Gro\u00dfbritannien. 2002<\/p><p>Dorsey ER, Beck CA, Darwin K, Nichols P, Brocht AF, Biglan KM, Shoulson I; Ermittler der Huntington-Studiengruppe COHORT. Naturgeschichte der Huntington-Krankheit. JAMA Neurol. 2013 Dez;70(12):1520-30. doi: 10.1001\/jamaneurol.2013.4408.<\/p><p>Julious SA. Stichprobengr\u00f6\u00dfen f\u00fcr klinische Studien. CRC-Presse. Boca Raton, Florida. 2010.<\/p><p>Landwehrmeyer GB, Fitzer-Attas CJ, Giuliano JD, Gon\u00e7alves N, Anderson KE, Cardoso F, Ferreira JJ, Mestre TA, Stout JC, Sampaio C. Datenanalyse von Enroll-HD, einer globalen klinischen Forschungsplattform f\u00fcr die Huntington-Krankheit. Mov Disord Clin Pract. 22. Juni 2016;4(2):212-224. doi: 10.1002\/mdc3.12388. eCollection 2017 M\u00e4rz-Apr.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-91e5868 elementor-widget elementor-widget-spacer\" data-id=\"91e5868\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"spacer.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-spacer\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-spacer-inner\"><\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>F\u00fcr Forscher Tools Daten analysieren Verwendung von Beobachtungsdaten zur Gestaltung klinischer Studien Verwendung von Beobachtungsdaten zur Gestaltung klinischer Studien Modellierung des nat\u00fcrlichen Krankheitsverlaufs potenzieller Ergebnisse klinischer Studien. Einleitung In den letzten zwei Jahrzehnten wurden zahlreiche gro\u00dfe Beobachtungsstudien zum Verlauf der Huntington-Krankheit durchgef\u00fchrt (Biglan et al. 2016, Dorsey et al. [\u2026]<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"parent":1419,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"","meta":{"footnotes":"","_links_to":"","_links_to_target":""},"class_list":["post-10281","page","type-page","status-publish","hentry"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.enroll-hd.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/10281","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.enroll-hd.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/pages"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.enroll-hd.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/page"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.enroll-hd.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.enroll-hd.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=10281"}],"version-history":[{"count":19,"href":"https:\/\/www.enroll-hd.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/10281\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":11199,"href":"https:\/\/www.enroll-hd.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/10281\/revisions\/11199"}],"up":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.enroll-hd.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/1419"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.enroll-hd.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=10281"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}